這也將成為符合中國2015年批準的ES細胞臨床試驗政策的第一次臨床試驗。中國以前對此沒有明確的監(jiān)管，許多公司將此作為借口推銷未經證實的干細胞治療，而該政策規(guī)定進行干細胞臨床工作的醫(yī)院必須使用政府認證的ES細胞系，并通過醫(yī)院的審查程序，以此避免臨床上對干細胞的倫理和安全問題。
兩項研究將在河南省鄭州大學第一附屬醫(yī)院進行。在試驗中，外科醫(yī)生會將ES細胞衍生的神經元前體細胞注射到患有帕金森病的大腦中。而在鄭州的其他試驗中，外科醫(yī)生將接受源自ES細胞的視網膜細胞移植到患有年齡相關性黃斑變性的人眼中。這些實驗都將遵循與之前美國和韓國研究人員進行ES細胞試驗相似的程序。
中國科學院動物研究所周琪院士是這一臨床試驗的領導者。對于帕金森氏癥患者的選擇，他的團隊評估了數(shù)百名候選人，迄今已經選擇了十名最能匹配細胞庫中ES細胞的患者，以減少患者身體排斥細胞的風險。
帕金森病最主要的病理改變是中腦黑質多巴胺（dopamine, DA）能神經元的變性死亡，由此而引起紋狀體DA含量顯著性減少，進而導致疾病發(fā)生。周琪的團隊將誘導ES細胞發(fā)育成為神經元的前體，然后將其注入紋狀體，這是與該疾病相關的大腦的中心區(qū)域。
周琪說，在臨床試驗前，研究團隊曾以15只猴子為樣本進行相關研究（未發(fā)表研究）。一開始，研究人員并沒有觀察到運動的改善，但是在第一年年底，該小組檢查了一半猴子的大腦，發(fā)現(xiàn)干細胞已經變成能釋放多巴胺的細胞。他談到，在未來幾年里，研究人員看到剩下的猴子也有50％得到了改善。他表示：“我們能用所有的成像數(shù)據(jù)、行為數(shù)據(jù)和分子數(shù)據(jù)來支持功效。”
加利福尼亞州拉霍亞斯克里普斯研究所的干細胞生物學家Jeanne Loring團隊也在計劃對帕金森病進行干細胞試驗，他們擔心澳大利亞和中國的試驗使用神經前體而不是ES細胞來源的細胞。Loring說，前體細胞可能會變成其他類型的神經元，并且可能在其分裂過程中累積危險突變。“不知道細胞會變成什么麻煩。” 同時，加州卡爾斯巴德國際干細胞公司首席科學官Russell Kern表示，在臨床前工作中，97％的患者使用的神經前體成為了多巴胺釋放細胞。
Lorenz Studer是紐約市紀念斯隆凱特琳癌癥中心的干細胞生物學家，他在自己計劃的臨床試驗之前花費了數(shù)年時間將這些神經元描繪出來。他表示，對于使用前體細胞“不是很支持”。他還談到：“我有點驚訝和擔心，因為我沒有看到這種方法的任何同行評議的臨床前數(shù)據(jù)。”
但周琪和澳大利亞的團隊仍然堅持自己的選擇。瑞典隆德大學的負責人之一再生神經生物學家Malin Parmar表示：“這些發(fā)現(xiàn)正在迅速進入臨床試驗階段，而且這個領域在未來幾年將會非常激動人心，我們也期待這次臨床試驗的成果。”
參考文獻：
Trials of embryonic stem cells to launch in China
原文鏈接：
https://www.nature.com/news/trials-of-embryonic-stem-cells-to-launch-in-china-1.22068
