腫瘤治療成精準醫(yī)療未來最大市場
時間：2015-12-21 11:06:38 來源：生物探索 點擊：
正如沒有一雙鞋子可以滿足所有人的腳，一種藥品也無法對所有人適用。經(jīng)驗性用藥、千篇一律的用藥模式將在未來逐步被打破，取而代之的是個性化用藥。是時，精準醫(yī)療開始走入人們的視野。
目前在臨床領(lǐng)域，精準醫(yī)療已涉及無創(chuàng)產(chǎn)前、輔助生殖、單基因病、新生兒篩查、腫瘤個體化治療、遺傳性腫瘤篩查、心血管病篩查、血液病篩查等，其中腫瘤治療被業(yè)內(nèi)視為未來最大的市場。
傳統(tǒng)用藥模式將被改變
對于精準醫(yī)學(xué)，業(yè)內(nèi)有著多種見解。據(jù)哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬波士頓兒童醫(yī)院教授吳柏林介紹，精準醫(yī)學(xué)源自于基因組學(xué)，是指通過基因、分子水平上應(yīng)用基因組學(xué)以及所衍生的各種組學(xué)（蛋白質(zhì)組學(xué)、代謝組學(xué)、表現(xiàn)基因組學(xué)等）來診斷病因或檢測出治病目標(biāo)，使得本來“千篇一律”的治療方案有可能轉(zhuǎn)變成為針對個體病因的有效治療。
“千人一藥”不僅給患者帶來麻煩，也會造成資源浪費，通過個體化基因檢測可節(jié)省后續(xù)的醫(yī)療成本，已經(jīng)成為業(yè)內(nèi)共識。市場預(yù)計，2015年全球精準醫(yī)療市場規(guī)模近600億美元，今后五年增速預(yù)計15％，是醫(yī)藥行業(yè)整體增速的3－4倍，其中基因測序行業(yè)增速將超過20％。
目前在全球范圍內(nèi)，美國處于精準醫(yī)療的第一梯隊。今年初，奧巴馬更是將其上升為國家戰(zhàn)略，提議在2016財年投入2.15億美元推動精準醫(yī)療發(fā)展。
與此同時，國內(nèi)有關(guān)政策也在不斷探索中。今年7月份，國家衛(wèi)計委發(fā)布《藥物代謝酶和藥物作用靶點基因檢測技術(shù)指南（試行）》和《腫瘤個體化治療檢測技術(shù)指南（試行）》，被市場解讀為政府為實質(zhì)性開展基因檢測及精準醫(yī)療開閘的信號。在《腫瘤個體化治療檢測技術(shù)指南（試行）》中，主管部門再度肯定通過檢測腫瘤患者生物樣本中生物標(biāo)志物的基因突變、基因SNP分型、基因及其蛋白表達狀態(tài)來預(yù)測藥物療效和評價預(yù)后，指導(dǎo)臨床個體化治療的做法，并推薦腫瘤患者治療前進行基因檢測，指導(dǎo)醫(yī)生用藥方案。
“將來的趨勢，腫瘤的治療一定是從精確的計算開始，然后有一個精準的診斷，最后給我們帶來一個精準的治療效果。”上海藥明康德新藥開發(fā)有限公司高級副總裁茅矛給出預(yù)判。
作為上述指南起草人之一的中南大學(xué)教授張偉表示，精準醫(yī)療不僅針對疾病患者，還可應(yīng)用于健康預(yù)防：比如藥物基因組學(xué)，即在正確的時間采用正確的劑量，另外還涉及疾病預(yù)測、產(chǎn)前診斷、新生兒基因檢測等。未來，檢測設(shè)備可能就像一個小型的血糖儀方便攜帶，但從目前來看，還需要一段時間。
精準醫(yī)療獲大資金注入
從藥物研發(fā)角度出發(fā)，理想中的精準醫(yī)療是實現(xiàn)以患者個人基因組信息為基礎(chǔ)的治療方針，把握治療效果或毒副作用等應(yīng)答的個性化差異，對每個患者進行最適宜的療法。隨著測序技術(shù)及大數(shù)據(jù)分析能力的提高，涉足精準醫(yī)療的企業(yè)數(shù)量日增。
思路迪醫(yī)藥科技集團2010年在上海注冊成立，公司專注于腫瘤精準預(yù)防、腫瘤精準治療和新藥研發(fā)三大領(lǐng)域。據(jù)了解，思路迪在前三輪數(shù)億資金的支持下，建立了獨特的大規(guī)模原代腫瘤細胞開發(fā)平臺和人源化腫瘤動物模型平臺。其中，肝膽系統(tǒng)腫瘤臨床前藥物開發(fā)平臺已經(jīng)建成，目前已完成3個臨床前化合物的遴選，未來一至二年陸續(xù)進入臨床試驗。
目前腫瘤基因組已發(fā)現(xiàn)2000個已知和潛在的基因靶點，上百個腫瘤驅(qū)動基因已被確證，但真正完成靶點藥物開發(fā)的并不多。不久前又獲得第四輪融資的思路迪，對腫瘤精準醫(yī)療有了自己的商業(yè)模式，即依托大數(shù)據(jù)拓展腫瘤預(yù)防、診斷和新藥開發(fā)業(yè)務(wù)，把腫瘤預(yù)防、診斷到新藥開發(fā)做成一個閉環(huán)。“閉環(huán)的好處，在于環(huán)節(jié)間緊密聯(lián)系，以患者基因組大數(shù)據(jù)出發(fā)的逆向思維指導(dǎo)的新藥開發(fā)將大大提高成功率，降低開發(fā)風(fēng)險。”前FDA藥品審評中心資深新藥審評官、思路迪集團CEO龔兆龍博士如是解釋。
據(jù)媒體披露，思路迪創(chuàng)始人熊磊博士向外界披露，融資用途是腫瘤精準預(yù)防業(yè)務(wù)落地推廣、加速精準治療業(yè)務(wù)全國布局、推進已有的數(shù)個腫瘤精準藥物的臨床前開發(fā)和臨床申報工作、加大數(shù)據(jù)建設(shè)的力度。可見，思路迪采取的是從預(yù)防、診斷和新藥各領(lǐng)域多點出擊的戰(zhàn)法。
此外，思路迪本輪融資引入天士力。作為至今為止唯一一家來自于制藥領(lǐng)域的戰(zhàn)略投資機構(gòu)，天士力方面更是派出資深投資顧問出任思路迪董事。由此，未來雙方達成戰(zhàn)略合作關(guān)系、共同完成精準藥物研發(fā)和藥物營銷，或不只停留于揣測。
熱鬧背后問題多
“奧巴馬的精準醫(yī)療概念一出，美國當(dāng)?shù)剡€相對冷靜，中國卻是呈現(xiàn)了一片火熱的景象，遍布各個角落，甚至連鄉(xiāng)鎮(zhèn)醫(yī)院都號稱要做精準醫(yī)療。精準醫(yī)學(xué)中心也如雨后春筍般成立，在業(yè)內(nèi)不談幾句精準醫(yī)療，生怕被認為不懂科學(xué)。”遺傳生物學(xué)家、中國科學(xué)院院士賀林近日在上海“國際精準醫(yī)學(xué)與未來健康前沿研討會”上，對于當(dāng)前熱到發(fā)燙的精準醫(yī)療潑了幾分涼水。
賀林指出，精準醫(yī)療不應(yīng)泛用也不應(yīng)濫用，如何讓用藥模式從經(jīng)驗性用藥（A不行，用B，B不行，再用C……）向個性化用藥（針對A、B、C人群用藥）模式的穩(wěn)健轉(zhuǎn)變，需要在實踐中進行冷思考，而非“大躍進”式的投入，從而真正為健康做出貢獻。
吳柏林表示，精準醫(yī)學(xué)給基因檢測和遺傳咨詢帶來發(fā)展機遇，但不是所有的項目都是越“高大上”越好，大中小型都需要，而且能獲得百姓和市場的認可才行。如果一份檢測報告里有一大堆數(shù)據(jù)，看著漂亮，而沒有實際指導(dǎo)價值，最后依舊沒能給醫(yī)生和患者解決問題。
上海百傲科技股份有限公司董事長朱濱也稱，報告的內(nèi)容應(yīng)該滿足臨床需求，但目前因為沒有統(tǒng)一的標(biāo)準，不同機構(gòu)檢測后的報告時間、內(nèi)容不等，在一定程度上影響了醫(yī)生和患者治療時間和方案，甚至還有醫(yī)生反問該怎么使用這些數(shù)據(jù)。
此外，記者在采訪中發(fā)現(xiàn)，有關(guān)精準醫(yī)療，市場上還存在部分產(chǎn)品價格高低不一、夸大功效、博人眼球等亂象。
中國工程院院士、中南大學(xué)臨床藥理研究所所長周宏灝表示，盡管資本的進入助了一臂之力，推動了精準醫(yī)療的發(fā)展，但是行業(yè)在成長過程中需要自我冷靜和堅守，才能使這項惠民工程健康發(fā)展。
近日，中國個體化用藥—精準醫(yī)療科學(xué)產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟應(yīng)運而生。多名專家認為，在精準醫(yī)療方面仍有很多工作需要去深入研究，從而找到更多新的生物標(biāo)志物，為醫(yī)療需求未得到滿足者提供新型療法。
隨著行業(yè)不斷推動向前，眼下還需要解決如何落實的問題，而且已經(jīng)不只停留在技術(shù)層面。
吳柏林建議，對已經(jīng)過多方獨立研究證實確認的與復(fù)雜性疾病相關(guān)的基因多態(tài)性，成熟一個應(yīng)用一個的原則，需要對受檢者提供一份高質(zhì)量且規(guī)范化的檢測結(jié)果解讀報告，以及相關(guān)的高水平的遺傳咨詢，以便評估發(fā)病風(fēng)險以及個體對該病可能的發(fā)病機率，并以此來設(shè)計針對個體的疾病預(yù)防和健康管理方案。
另外，一些業(yè)內(nèi)人士建議，需加快完善實驗室操作規(guī)范、數(shù)據(jù)儲存管理等，涉及個人基因信息、數(shù)據(jù)安全監(jiān)管和道德倫理等問題也需予以重視。
目前在臨床領(lǐng)域，精準醫(yī)療已涉及無創(chuàng)產(chǎn)前、輔助生殖、單基因病、新生兒篩查、腫瘤個體化治療、遺傳性腫瘤篩查、心血管病篩查、血液病篩查等，其中腫瘤治療被業(yè)內(nèi)視為未來最大的市場。
傳統(tǒng)用藥模式將被改變
對于精準醫(yī)學(xué)，業(yè)內(nèi)有著多種見解。據(jù)哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬波士頓兒童醫(yī)院教授吳柏林介紹，精準醫(yī)學(xué)源自于基因組學(xué)，是指通過基因、分子水平上應(yīng)用基因組學(xué)以及所衍生的各種組學(xué)（蛋白質(zhì)組學(xué)、代謝組學(xué)、表現(xiàn)基因組學(xué)等）來診斷病因或檢測出治病目標(biāo)，使得本來“千篇一律”的治療方案有可能轉(zhuǎn)變成為針對個體病因的有效治療。
“千人一藥”不僅給患者帶來麻煩，也會造成資源浪費，通過個體化基因檢測可節(jié)省后續(xù)的醫(yī)療成本，已經(jīng)成為業(yè)內(nèi)共識。市場預(yù)計，2015年全球精準醫(yī)療市場規(guī)模近600億美元，今后五年增速預(yù)計15％，是醫(yī)藥行業(yè)整體增速的3－4倍，其中基因測序行業(yè)增速將超過20％。
目前在全球范圍內(nèi)，美國處于精準醫(yī)療的第一梯隊。今年初，奧巴馬更是將其上升為國家戰(zhàn)略，提議在2016財年投入2.15億美元推動精準醫(yī)療發(fā)展。
與此同時，國內(nèi)有關(guān)政策也在不斷探索中。今年7月份，國家衛(wèi)計委發(fā)布《藥物代謝酶和藥物作用靶點基因檢測技術(shù)指南（試行）》和《腫瘤個體化治療檢測技術(shù)指南（試行）》，被市場解讀為政府為實質(zhì)性開展基因檢測及精準醫(yī)療開閘的信號。在《腫瘤個體化治療檢測技術(shù)指南（試行）》中，主管部門再度肯定通過檢測腫瘤患者生物樣本中生物標(biāo)志物的基因突變、基因SNP分型、基因及其蛋白表達狀態(tài)來預(yù)測藥物療效和評價預(yù)后，指導(dǎo)臨床個體化治療的做法，并推薦腫瘤患者治療前進行基因檢測，指導(dǎo)醫(yī)生用藥方案。
“將來的趨勢，腫瘤的治療一定是從精確的計算開始，然后有一個精準的診斷，最后給我們帶來一個精準的治療效果。”上海藥明康德新藥開發(fā)有限公司高級副總裁茅矛給出預(yù)判。
作為上述指南起草人之一的中南大學(xué)教授張偉表示，精準醫(yī)療不僅針對疾病患者，還可應(yīng)用于健康預(yù)防：比如藥物基因組學(xué)，即在正確的時間采用正確的劑量，另外還涉及疾病預(yù)測、產(chǎn)前診斷、新生兒基因檢測等。未來，檢測設(shè)備可能就像一個小型的血糖儀方便攜帶，但從目前來看，還需要一段時間。
精準醫(yī)療獲大資金注入
從藥物研發(fā)角度出發(fā)，理想中的精準醫(yī)療是實現(xiàn)以患者個人基因組信息為基礎(chǔ)的治療方針，把握治療效果或毒副作用等應(yīng)答的個性化差異，對每個患者進行最適宜的療法。隨著測序技術(shù)及大數(shù)據(jù)分析能力的提高，涉足精準醫(yī)療的企業(yè)數(shù)量日增。
思路迪醫(yī)藥科技集團2010年在上海注冊成立，公司專注于腫瘤精準預(yù)防、腫瘤精準治療和新藥研發(fā)三大領(lǐng)域。據(jù)了解，思路迪在前三輪數(shù)億資金的支持下，建立了獨特的大規(guī)模原代腫瘤細胞開發(fā)平臺和人源化腫瘤動物模型平臺。其中，肝膽系統(tǒng)腫瘤臨床前藥物開發(fā)平臺已經(jīng)建成，目前已完成3個臨床前化合物的遴選，未來一至二年陸續(xù)進入臨床試驗。
目前腫瘤基因組已發(fā)現(xiàn)2000個已知和潛在的基因靶點，上百個腫瘤驅(qū)動基因已被確證，但真正完成靶點藥物開發(fā)的并不多。不久前又獲得第四輪融資的思路迪，對腫瘤精準醫(yī)療有了自己的商業(yè)模式，即依托大數(shù)據(jù)拓展腫瘤預(yù)防、診斷和新藥開發(fā)業(yè)務(wù)，把腫瘤預(yù)防、診斷到新藥開發(fā)做成一個閉環(huán)。“閉環(huán)的好處，在于環(huán)節(jié)間緊密聯(lián)系，以患者基因組大數(shù)據(jù)出發(fā)的逆向思維指導(dǎo)的新藥開發(fā)將大大提高成功率，降低開發(fā)風(fēng)險。”前FDA藥品審評中心資深新藥審評官、思路迪集團CEO龔兆龍博士如是解釋。
據(jù)媒體披露，思路迪創(chuàng)始人熊磊博士向外界披露，融資用途是腫瘤精準預(yù)防業(yè)務(wù)落地推廣、加速精準治療業(yè)務(wù)全國布局、推進已有的數(shù)個腫瘤精準藥物的臨床前開發(fā)和臨床申報工作、加大數(shù)據(jù)建設(shè)的力度。可見，思路迪采取的是從預(yù)防、診斷和新藥各領(lǐng)域多點出擊的戰(zhàn)法。
此外，思路迪本輪融資引入天士力。作為至今為止唯一一家來自于制藥領(lǐng)域的戰(zhàn)略投資機構(gòu)，天士力方面更是派出資深投資顧問出任思路迪董事。由此，未來雙方達成戰(zhàn)略合作關(guān)系、共同完成精準藥物研發(fā)和藥物營銷，或不只停留于揣測。
熱鬧背后問題多
“奧巴馬的精準醫(yī)療概念一出，美國當(dāng)?shù)剡€相對冷靜，中國卻是呈現(xiàn)了一片火熱的景象，遍布各個角落，甚至連鄉(xiāng)鎮(zhèn)醫(yī)院都號稱要做精準醫(yī)療。精準醫(yī)學(xué)中心也如雨后春筍般成立，在業(yè)內(nèi)不談幾句精準醫(yī)療，生怕被認為不懂科學(xué)。”遺傳生物學(xué)家、中國科學(xué)院院士賀林近日在上海“國際精準醫(yī)學(xué)與未來健康前沿研討會”上，對于當(dāng)前熱到發(fā)燙的精準醫(yī)療潑了幾分涼水。
賀林指出，精準醫(yī)療不應(yīng)泛用也不應(yīng)濫用，如何讓用藥模式從經(jīng)驗性用藥（A不行，用B，B不行，再用C……）向個性化用藥（針對A、B、C人群用藥）模式的穩(wěn)健轉(zhuǎn)變，需要在實踐中進行冷思考，而非“大躍進”式的投入，從而真正為健康做出貢獻。
吳柏林表示，精準醫(yī)學(xué)給基因檢測和遺傳咨詢帶來發(fā)展機遇，但不是所有的項目都是越“高大上”越好，大中小型都需要，而且能獲得百姓和市場的認可才行。如果一份檢測報告里有一大堆數(shù)據(jù)，看著漂亮，而沒有實際指導(dǎo)價值，最后依舊沒能給醫(yī)生和患者解決問題。
上海百傲科技股份有限公司董事長朱濱也稱，報告的內(nèi)容應(yīng)該滿足臨床需求，但目前因為沒有統(tǒng)一的標(biāo)準，不同機構(gòu)檢測后的報告時間、內(nèi)容不等，在一定程度上影響了醫(yī)生和患者治療時間和方案，甚至還有醫(yī)生反問該怎么使用這些數(shù)據(jù)。
此外，記者在采訪中發(fā)現(xiàn)，有關(guān)精準醫(yī)療，市場上還存在部分產(chǎn)品價格高低不一、夸大功效、博人眼球等亂象。
中國工程院院士、中南大學(xué)臨床藥理研究所所長周宏灝表示，盡管資本的進入助了一臂之力，推動了精準醫(yī)療的發(fā)展，但是行業(yè)在成長過程中需要自我冷靜和堅守，才能使這項惠民工程健康發(fā)展。
近日，中國個體化用藥—精準醫(yī)療科學(xué)產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟應(yīng)運而生。多名專家認為，在精準醫(yī)療方面仍有很多工作需要去深入研究，從而找到更多新的生物標(biāo)志物，為醫(yī)療需求未得到滿足者提供新型療法。
隨著行業(yè)不斷推動向前，眼下還需要解決如何落實的問題，而且已經(jīng)不只停留在技術(shù)層面。
吳柏林建議，對已經(jīng)過多方獨立研究證實確認的與復(fù)雜性疾病相關(guān)的基因多態(tài)性，成熟一個應(yīng)用一個的原則，需要對受檢者提供一份高質(zhì)量且規(guī)范化的檢測結(jié)果解讀報告，以及相關(guān)的高水平的遺傳咨詢，以便評估發(fā)病風(fēng)險以及個體對該病可能的發(fā)病機率，并以此來設(shè)計針對個體的疾病預(yù)防和健康管理方案。
另外，一些業(yè)內(nèi)人士建議，需加快完善實驗室操作規(guī)范、數(shù)據(jù)儲存管理等，涉及個人基因信息、數(shù)據(jù)安全監(jiān)管和道德倫理等問題也需予以重視。
