目前，兒童用藥短缺，基本上都是用成人藥，“吃靠掰，量靠猜。”中國(guó)兒童藥品長(zhǎng)期面臨臨床研究難、用藥品種少、專有劑型缺乏等問題。
全國(guó)政協(xié)委員、北京安貞醫(yī)院小兒心臟中心主任劉迎龍表 示，多數(shù)兒童用藥缺乏兒科臨床研究資料，也沒有藥物試驗(yàn)的法規(guī)和倫理規(guī)范的保障，導(dǎo)致大部分藥物實(shí)際是在廣大兒童中“試用”，兒童用藥不良反應(yīng)高發(fā)。根據(jù) 國(guó)家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)報(bào)告顯示，中國(guó)兒童用藥不良反應(yīng)發(fā)生率為12.9%，其中新生兒高達(dá)24.4%，而成人只有6.9%。
在當(dāng)前國(guó)內(nèi)的3500多個(gè)藥物制劑品種中，兒童藥物劑型僅有60種(含中成藥)，比例僅占1.7%，兒童常用處方藥中，劑型居多的是注射劑和片劑，而粉末吸入劑、栓劑和糖漿等適合兒童的劑型很有限。
由于缺少專業(yè)的兒童藥物，醫(yī)生只能直接根據(jù)兒童的身高、體重等狀況，將成人藥品酌情減量直接給兒童服用。這在不少專業(yè)的兒童醫(yī)院，已成為普遍現(xiàn)象。
不規(guī)范用藥導(dǎo)致兒童用藥不良反應(yīng)高發(fā)。數(shù)據(jù)顯示,中國(guó)兒童用藥不良反應(yīng)率為12.9%,為成人的2倍,新生兒用藥不良反應(yīng)率高達(dá)24.4%,為成人的4倍。7歲以下兒童因不合理使用抗生素造成耳聾的數(shù)量多達(dá)30萬,占聾啞兒童總數(shù)的30%~40%,相比之下,發(fā)達(dá)國(guó)家因不合理使用抗生素造成耳聾的比例不到1%。
全國(guó)人大代表、山西亞寶藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司董事長(zhǎng)任武賢表示，兒童藥研發(fā)市場(chǎng)長(zhǎng)，投入大，價(jià)格空間小，企業(yè)做兒童藥研發(fā)和生產(chǎn)面臨“矛盾困局”。“臨床研究過程中誰都不愿意用自己的孩子進(jìn)行實(shí)驗(yàn)，這樣對(duì)一個(gè)醫(yī)藥企業(yè)來說，難點(diǎn)很多。”
一家國(guó)內(nèi)兒童藥生產(chǎn)企業(yè)負(fù)責(zé)人對(duì)財(cái)新記者介紹，兒童用藥在研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化方面存在著太多挑戰(zhàn)。兒童用藥的研發(fā)，也是所有藥品研發(fā)中投入最大、耗時(shí)最長(zhǎng)、臨床試驗(yàn)最復(fù)雜的領(lǐng)域之一，即便研發(fā)成功了，還面臨市場(chǎng)培育和推廣難題。即便是同一成分的用藥，針對(duì)不同年齡段的兒童，還需要進(jìn)行不同劑型、規(guī)格及口味等相應(yīng)的藥學(xué)研究，耗費(fèi)巨大并且程序復(fù)雜。除此之外，兒童藥對(duì)口感、服用方式的特殊要求，更增大了藥企的投入成本。
2015年12月，國(guó)家食藥總局藥品審評(píng)中心（CDE）公布了《臨床急需兒童用藥申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)審批品種評(píng)定的基本原則》，提出根據(jù)不同原則，對(duì)10種兒童用藥優(yōu)先審評(píng)申請(qǐng)進(jìn)行評(píng)定。
國(guó)家衛(wèi)計(jì)委主任李斌也表示，“要著力解決好兒科用藥的保障問題，兒童不是成年的縮小版，所以對(duì)于藥品的劑型、質(zhì)量、安全的要求更高，我們將會(huì)同食藥、工信等部門，要采取加快建立兒童藥申報(bào)審批專門通道，招標(biāo)定點(diǎn)生產(chǎn)兒童用藥，鼓勵(lì)優(yōu)先生產(chǎn)，強(qiáng)化質(zhì)量安全監(jiān)管，指導(dǎo)合理用藥這些綜合措施，來保障兒童用藥。”
利好政策已經(jīng)明確，在具體細(xì)則方面，山東達(dá)因海洋生物制藥股份有限公司總經(jīng)理?xiàng)罱鼙硎?，在兒童藥指?biāo)價(jià)格上，應(yīng)該給與特殊的鼓勵(lì)政策。但是由于兒童用藥定義不明確，“造成真正的兒童藥沒有享受這樣的政策，可能其他不是兒童的藥品能夠享受這樣的政策。”他建議，應(yīng)根據(jù)兒童藥的劑型，“根據(jù)用藥的口味，量小攜帶方便。”在說明書方面，“說明書一定要有兒童的適應(yīng)癥，對(duì)于說明書寫到兒童用藥或者在醫(yī)師指導(dǎo)下使用，甚至沒有描述的藥品不能劃為兒童藥。” 對(duì)兒童藥標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行明確規(guī)定。
其次，兒童用藥批號(hào)緊缺，尤其進(jìn)入醫(yī)院的兒童用藥更是少之又少。楊杰介紹說，由于兒童藥定價(jià)空間有限，導(dǎo)致很多批號(hào)閑置，企業(yè)并沒有有效利用。 同時(shí)，按照關(guān)于技術(shù)審評(píng)的文件中規(guī)定，兒童藥的技術(shù)轉(zhuǎn)型面臨非常尷尬的局面。“兒童藥屬于仿制藥，沒有新藥，按照相關(guān)的法規(guī)，兒童藥不屬于技術(shù)轉(zhuǎn)讓的范疇。”企業(yè)間的并購、重組、搬遷等問題難以實(shí)現(xiàn)。
楊杰建議，有關(guān)部門應(yīng)該對(duì)兒童用藥這種特殊情況做“綠色通道”。“能夠不受新藥證書和劑型限制，轉(zhuǎn)讓過程中相對(duì)考慮比較完善的臨床數(shù)據(jù)文號(hào)，另外轉(zhuǎn)移過程中鼓勵(lì)做質(zhì)量升級(jí)這樣的研究工作。”
