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身邊的故事
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給你的基因動(dòng)手術(shù)
時(shí)間:2013-12-25 09:57:55 來(lái)源:生物探索 點(diǎn)擊:
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未來(lái),病人或許不需要通過(guò)服用藥片來(lái)治療疾病,而是選擇“基因手術(shù)”——使用 CRISPR 這種創(chuàng)新性的基因編輯技術(shù)將有害的變異剪除并植入健康的 DNA 來(lái)治療疾病。目前,已經(jīng)有人看到了其中的商機(jī),創(chuàng)辦了公司來(lái)研發(fā)和推廣這種基因編輯技術(shù)。

CRISPR 技術(shù)從實(shí)驗(yàn)室走向市場(chǎng)

在過(guò)去的一年內(nèi),一種能快速、方便有效地靶向人類(lèi)基因組任何基因的新方法—— CRISPR 技術(shù)引起了科學(xué)界的廣泛關(guān)注,成為全球科學(xué)家的新寵。遺傳工程師、神經(jīng)科學(xué)家甚至植物生物學(xué)家都將其看成是高效且精確的研究工具?,F(xiàn)在,這套基因編輯系統(tǒng)已經(jīng)催生了一家生物技術(shù)公司,引得眾多投資人士紛紛拋出橄欖枝。

位于馬薩諸塞州劍橋市的 Editas Medicine 公司宣布于今年11月25日創(chuàng)立,該公司獲得了 4300 萬(wàn)美元的風(fēng)險(xiǎn)投資啟動(dòng)資金。該公司由 5 名 CRISPR 研究領(lǐng)域的專(zhuān)家所創(chuàng)辦,旨在研發(fā)直接修改與疾病有關(guān)的基因來(lái)治療疾病的方法。該公司的臨時(shí)負(fù)責(zé)人、風(fēng)險(xiǎn)投資商北極星投資公司的合伙人凱文·比特曼表示:“這是一個(gè)平臺(tái),或許會(huì)對(duì)各種各樣的遺傳疾病產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響。”

最好的基因剪切技術(shù)

科學(xué)家們?cè)谘芯恐邪l(fā)現(xiàn),細(xì)菌具備一種有高度適應(yīng)性的免疫系統(tǒng),使它們能發(fā)現(xiàn)并擊退來(lái)自某種噬菌體的多次進(jìn)攻,很多科學(xué)家據(jù)此意識(shí)到,細(xì)菌的免疫系統(tǒng)擁有一個(gè)非常有價(jià)值的特性:以某個(gè)特定的基因序列為目標(biāo)。

今年 1 月,4 個(gè)研究團(tuán)隊(duì)報(bào)告了這一被稱(chēng)為 CRISPR 的系統(tǒng)。細(xì)菌用這一策略來(lái)探測(cè)并剪除外來(lái) DNA 。剪除 DNA 的酶 Cas9 會(huì)在一個(gè) RNA 引導(dǎo)序列的幫助下發(fā)現(xiàn)目標(biāo)。現(xiàn)在,研究人員可以借用基因工程方法,追蹤任何基因。

隨后,許多科研團(tuán)隊(duì)利用這一系統(tǒng)來(lái)刪除、添加、激活或抑制人體、老鼠、斑馬魚(yú)、細(xì)菌、果蠅、酵母、線蟲(chóng)和農(nóng)作物細(xì)胞中的目標(biāo)基因,從而證明了這個(gè)技術(shù)的廣泛適用性。美國(guó)哈佛大學(xué)的喬治·徹奇說(shuō),生物學(xué)家最近研發(fā)了一些新方法來(lái)精確操縱基因,“但 CRISPR 的功效和易用性在各方面都更勝一籌”?;?CRISPR ,科學(xué)家構(gòu)建人類(lèi)疾病小鼠模型的速度要比之前快得多,研究單個(gè)基因則更為快速,能立刻方便地改變細(xì)胞中的多個(gè)基因,以便研究它們的相互作用。

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Editas 公司聯(lián)合創(chuàng)辦人張鋒
Editas 公司并沒(méi)有透露其主要研究哪些疾病,不過(guò),該公司的聯(lián)合創(chuàng)辦人之一、麻省理工學(xué)院(MIT)麥戈文腦研究所的神經(jīng)科學(xué)家張鋒(Feng Zhang,音譯)表示,他們可能首先會(huì)對(duì)由單個(gè)錯(cuò)誤的基因副本所導(dǎo)致的疾病進(jìn)行研究。而要治療與兩個(gè)錯(cuò)誤的基因副本有關(guān)的疾病更加麻煩,因此,可能需要更進(jìn)一步的研究。
競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手也不容小覷

傳統(tǒng)的基因療法一般使用病毒來(lái)遞送 DNA ,這種方法能夠引入有用的基因,但并不能改變錯(cuò)誤的序列,因此并不精準(zhǔn)。目前,在基因編輯技術(shù)領(lǐng)域“稱(chēng)王稱(chēng)霸”的是位于美國(guó)加州的桑加莫生物科技公司,該公司使用一套不同的系統(tǒng)(建立在鋅指核酸酶的基礎(chǔ)上)來(lái)剪除目標(biāo)基因或讓目標(biāo)基因失效。很多公司表示,與鋅指核酸酶系統(tǒng)相比, CRISPR 使用起來(lái)更加容易且可“量體裁衣”。但就目前情況來(lái)看,桑加莫生物科技公司的技術(shù)處于領(lǐng)先地位。該公司正使用鋅指核酸酶破壞為一個(gè)細(xì)胞表面蛋白(HIV 借用這一蛋白進(jìn)入人體的免疫細(xì)胞)編碼的基因。

桑加莫生物科技公司的首席技術(shù)館菲利普·格里高利說(shuō):“ CRISPR 在學(xué)術(shù)界引起了暴風(fēng)雨,但 CRISPR 仍然有幾個(gè)問(wèn)題需要解決。比如,有研究表明 Cas9 會(huì)在遺傳組內(nèi)的非目標(biāo)位置進(jìn)行剪切活動(dòng)。”張峰也表示,他們正在想方設(shè)法增加酶的針對(duì)性,而且已初見(jiàn)成效。

這兩家公司都希望能獲得美國(guó)食品和藥物管理局( FDA )的批準(zhǔn)。美國(guó)投資銀行 Cowen and Company 的生物技術(shù)分析師尼可拉斯·畢肖普表示:“ FDA 從來(lái)沒(méi)有批準(zhǔn)過(guò)一種基因治療產(chǎn)品。”此前,有科學(xué)家們進(jìn)行了幾例基于病毒的基因療法,這些嘗試剛開(kāi)始都很高調(diào),但最終死得很難看,導(dǎo)致基因治療領(lǐng)域元?dú)獯髠?,目前正處于緩慢的恢?fù)期。畢肖普說(shuō):“目前,堅(jiān)冰正在慢慢消融。”
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